Leder om Spinraza-medisin:

«Et gledelig gjennombrudd for muskelsjuke barn»

Hjelp Monica Helen Flisnes med sønnen Liam (5), ett av barna som nå kan få rett til medisinen Spinraza, til hjelp mot sjukdommen spinal muskelatrofi. Lillesøster Leah til høyre.  Foto: Nils Harald Ånstad

Håpet om å få leve og ha et liv med så god livskvalitet som mulig, kan ingen sette en prislapp på

Leder

Beslutningen om å ta i bruk legemiddelet nusinersen (Spinraza) for barn med muskelsjukdommen spinal muskelatrofi, er gledelig. Nå kan barn som er ramma av denne alvorlige sjukdommen endelig se fram til å få hjelp.

For dem dette gjelder, og deres pårørende, vil beslutningen kunne bety både gi økt livslengde og større livskvalitet. Mennesker som har stått i en forferdelig situasjon, er gitt nytt håp. Samtidig viser saka ett av de vanskeligste dilemmaene som Beslutningsforumet for nye metoder står overfor. De kan ikke si ja til alle nye behandlingsformer. De må også ta hensyn til behandlingens kostnadseffektivitet.

Medisinen som nå tilbys barn under 18 år, kom først på markedet for drøyt ett år siden under merkenavnet Spiranza. Dette er det første godkjente medikamentet for behandling av spinal muskelatrofi, og representerte et banebrytende gjennombrudd da det ble godkjent i USA i 2016.

Nå får Liam medisin til et bedre liv

Glede og lettelse over Spinraza-ja

– Jeg er utrolig lettet og kjempeglad. Dette betyr veldig mye for framtida til Liam. Samtidig føles det feil og urettferdig at de over 18 år ikke får samme tilbudet.


I fjor høst sa Beslutningsforum nei til å ta legemiddelet i bruk som standard i Norge på grunn av at svært høy pris. «Uetisk høy» var konklusjonen. Forhandlingene siden den gang har fått prisen ned, men fortsatt har helsemyndighetene forlangt å få beholde retten til nye prisforhandlinger.

Produsenten, Biogen, har på sin side forsvart seg med at medisinen ikke er dyrere enn andre gjennombrudd i behandling av sjeldne sjukdommer, og at de både har hatt høye utviklingskostnader og tatt stor risiko.

For foreldre til et barn med denne sjukdommen blir spørsmålet om behandlingens kostnadseffektivitet hjerteskjærende kaldt. Håpet om å få leve og ha et liv med så god livskvalitet som mulig, kan ingen sette en prislapp på, enten det gjelder barn med spinal muskelatrofi eller alvorlig kreftsjuke.


Syng i kor for Adele Elvira (1)

Sponsorar og kor stiller opp for alvorleg sjuke Adele (1)

– Vi følte at vi kjempa så tungt og aleine, og ville gi eit rop om å bli høyrt. Det har vi blitt, langt utover alle forventningar, seier pappa Karl-Erik Sande.

 

For barn med spinal muskelatrofi ble utfallet til slutt positivt. Voksne pasienter med samme sjukdom sitter igjen i sorg. Dette er ett av de vanskeligste dilemmaene i helsevesenet. Når grensene for det medisinsk mulige flyttes, er det viktig at vi tar diskusjonene, har klare kriterier for beslutningene og at vi praktiserer dem med raushet overfor pasientene og med fasthet overfor medisinprodusentene.