Jobber med kriterier for hvem som skal få Spinraza

Usikkert hvilke SMA-barn som vil bli aktuelle for medisinen.

Hemmelig pris: Legemiddelselskapet Biogen og norske myndigheter har blitt enige om en pris for medisinen. Prisen er hemmelig, men skal være betydelig lavere enn det første tilbudet, da en dose kostet nær én million kroner.   Foto: Terje Bendiksby / NTB scanpix

Nyheter

Mandag kom nyheten om at Beslutningsforum sier ja til legemiddelet nusinersen (Spinraza) som behandling for aktuelle barn med den alvorlige muskelsjukdommen SMA.

Mange foreldre og pårørende jublet, men onsdag er jubelen for noen erstattet med usikkerhet.

Blant mange pårørende hersker det nå stor usikkerhet rundt hvilke barn under 18 år som faktisk vil oppfylle kriteriene som blir satt for å få medisinen. 

Nå får Liam medisin til et bedre liv

Glede og lettelse over Spinraza-ja

– Jeg er utrolig lettet og kjempeglad. Dette betyr veldig mye for framtida til Liam. Samtidig føles det feil og urettferdig at de over 18 år ikke får samme tilbudet.


– Nesten ferdige

Det blir satt visse kriterier for bruken og ordningen skal evalueres etter seks måneder. Hvilke kriterier som vil bli satt er ikke offentlig kjent.

Mediekontakt Anne May Knudsen for Beslutningsforum for nye metoder forteller onsdag morgen at kriteriene er under arbeid, men at en skal gå en siste runde med fagmiljøene.

– Kriteriene er nesten ferdige, og vil bli publisert når de er ferdige, sier Knudsen til Sunnmørsposten ondag morgen.


Ola Schröder Røyset fra Ålesund får ikke medisinen:

– Jeg ønsker jo å leve. Ergo så ønsker jeg medisin

– Først og fremst er det bra at i alle fall barn nå skal få medisinen, sier Ola Schrøder Røyset fra Ålesund, som har den alvorlige muskelsjukdommen SMA.


Faggruppe skal vurdere hver pasient

I beslutningen til Beslutningsforum for nye metoder, som ble publisert mandag, står det blant annet følgende forutsetninger for innføring av behandlingen:

  • Det skal benyttes start- og stoppkriterier som pasienter skal vurderes opp mot ved ev. oppstart av behandling og i det videre forløpet.
  • Det skal etableres en nasjonal faggruppe med medlemmer fra alle regionssykehusene som blant annet skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier.


Svenske kriterier?

I Sverige ble det før jul besluttet å gi Spinraza med strenge start- og stoppkriterier for behandling.

Dersom en tilsvarende modell innføres i Norge, vil det bety at en del SMA-barn med type 2 og 3 av sjukdommen ikke vil oppfylle kriteriene.

Tre typer

Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig nevrologisk sjukdom som fører til at muskelfunksjoner og muskelmasse gradvis brytes ned.

Det er vanlig å dele SMA inn i tre typer ut fra hva som er den høyeste motoriske funksjonen til pasienten:

  1. SMA type I – høyeste motoriske funksjon er liggende
  2. SMA type II – høyeste motoriske funksjon er sittende
  3. SMA type III – høyeste motoriske funksjon er stående/gående

SMA type 1 er den mest alvorlige, der forventet levelader er antatt å være to år uten respirator. Det er glidende overganger mellom typene.

Til Dagsnytt 18 mandag kveld sa leder for Beslutningsforum, Lars Vorland, følgende:

– De sykeste har blitt behandlet siden før sommeren. Nå starter vi også i gruppe to og noen i gruppe tre.