Beslutningen om å ta i bruk legemiddelet nusinersen (Spinraza) for barn med muskelsjukdommen spinal muskelatrofi, er gledelig. Nå kan barn som er ramma av denne alvorlige sjukdommen endelig se fram til å få hjelp.

For dem dette gjelder, og deres pårørende, vil beslutningen kunne bety både gi økt livslengde og større livskvalitet. Mennesker som har stått i en forferdelig situasjon, er gitt nytt håp. Samtidig viser saka ett av de vanskeligste dilemmaene som Beslutningsforumet for nye metoder står overfor. De kan ikke si ja til alle nye behandlingsformer. De må også ta hensyn til behandlingens kostnadseffektivitet.

I fjor høst sa Beslutningsforum nei til å ta legemiddelet i bruk som standard i Norge på grunn av at svært høy pris. «Uetisk høy» var konklusjonen. Forhandlingene siden den gang har fått prisen ned, men fortsatt har helsemyndighetene forlangt å få beholde retten til nye prisforhandlinger.

Produsenten, Biogen, har på sin side forsvart seg med at medisinen ikke er dyrere enn andre gjennombrudd i behandling av sjeldne sjukdommer, og at de både har hatt høye utviklingskostnader og tatt stor risiko.

For foreldre til et barn med denne sjukdommen blir spørsmålet om behandlingens kostnadseffektivitet hjerteskjærende kaldt. Håpet om å få leve og ha et liv med så god livskvalitet som mulig, kan ingen sette en prislapp på, enten det gjelder barn med spinal muskelatrofi eller alvorlig kreftsjuke.

For barn med spinal muskelatrofi ble utfallet til slutt positivt. Voksne pasienter med samme sjukdom sitter igjen i sorg. Dette er ett av de vanskeligste dilemmaene i helsevesenet. Når grensene for det medisinsk mulige flyttes, er det viktig at vi tar diskusjonene, har klare kriterier for beslutningene og at vi praktiserer dem med raushet overfor pasientene og med fasthet overfor medisinprodusentene.