Thomas Rønnestad er pappa til Liam (5), ett av barna som nå likevel kan få rett til medisinen Spinraza, til hjelp mot den alvorlige muskelsykdommen SMA. Den er tidligere vurdert som altfor dyr for det norske helsevesenet.

Beslutningsforum sier ja til  innføring av legemiddelet, men foreløpig bare til personer under 18 år.

Avgjørelsen ble tatt i Beslutningsforum for nye metoder mandag.

Krevende sak for alle

Spørsmålet om innføring av legemiddelet nusinersen (Spinraza) – med en opprinnelig pris på 1 million kroner per dose – var til behandling for fjerde gang.

– Vi er glade for at denne vanskelige saken har fått en positiv beslutning. Det har vært krevende for pasienter, pårørende, oss i beslutningsforum og også andre involverte, sier leder Lars Vorland i Beslutningsforum.

Før møtet hadde myndighetene kommet med et motbud til produsenten Biogen. Saken var eneste tema for telefonmøtet i Beslutningsforum for nye metoder.

Da medisinen ble vurdert første gang i oktober i fjor, ble avslaget begrunnet med at prisen var «uetisk høy».

Var på jobb da han fikk nyheten

Idet Sunnmørsposten snakker med ham på telefon, tør han fortsatt ikke slippe jubelen helt løs. Det er en rekke forutsetninger som må oppfylles i hvert enkelt tilfelle der legemiddelet skal benyttes.

– Men slik jeg tolker det, så vil Liam være en av dem som får legemiddelet. Spinraza vil hjelpe ham til i hvert fall ikke å bli verre. En stor andel opplever også stor framgang i funksjoner. Dette vil utvilsomt ha mye å si til framtida for mange barn, sier Rønnestad.

Trolig blir det slik at barna det gjelder må til Oslo, for å få satt sprøytene der.

– Får lov til å tenke framover

Adele Elvira Høydal Sande (2) fra Fosnavåg var den første i Norge til å få medisinen, og foreldrene hennes takker medisinen for at hun lever i dag. Sunnmørsposten snakket med faren til Adele, Karl Erik Sande, etter beslutningen ble kjent mandag.

– Dette er en stor avgjørelse for oss. Det handler om at Staten vil ønske å la barnet vårt fortsette å leve. Vi har sett effekten og opplevd at medisinen virker fantastisk, men har vært livredde for at vi skulle miste muligheten til å fortsette. Nå får vi lov til å tenke litt mer framover, sier Karl Erik Sande.

Sykdommen spinal muskelatrofi (SMA) hører til en gruppe av sykdommer som er kjennetegnet ved at de motoriske cellene i ryggmargen ødelegges.

Moren, Vigdis, peker på at det samtidig er den dag med blanda følelser, fordi voksne ikke tilbys den samme medisinen.

– Dette er en kjempedag for cirka halvparten av pasientgruppa, sier hun til Sunnmørsposten.

Enorm støtte til Liam

Familien til Liam på Hessa har fått svært mye støtte etter at de sto fram i media med sin historie. Det har også vært en innsamlingsaksjon til støtte for medisiner til Liam.

På få måneder er det kommet inn nærmere én million kroner.

– Det har vært helt fantastisk å oppleve all denne støtten, sier en takknemlig pappa.

Det er tante til Liam, Christina Rønnestad Istad, som har organisert innsamlingen.

Hun sier at dersom Spinraza ikke har effekt på Liam, så vil pengene eventuelt bli brukt til genterapi i utlandet - en behandlingsform som er ventet å komme i nær framtid.

– De innsamlede midlene skal gå til den medisinen som hjelper Liam. Dersom han likevel får dette dekket, om det er Spinraza eller eventuelt genterapi, så går de innsamlede til barneavdelingen ved Ålesund sjukehus, sier Istad.

Svært mange bedrifter og privatpersoner har gitt støtte til Liam og familien hans. Senere i februar arrangeres det Klimpenrock på Terminalen, der inntektene går til Liam.

– I dag er det en lykkens dag. Men samtidig er det grusomt å tenke på de som er 18 år eller eldre, som ikke vet om de vil få Spinraza, sier Istad.

Adele Elvira (2) fra Fosnavåg får fortsette med medisinen som har hjulpet henne. Arkivbilde Foto: Nils Harald Ånstad
Liam Rønnestad (5) er ett av barna med SMA som hittil ikke har fått Spinraza. Medisinen kan gi ham et bedre liv ogen bedre hverdag. Foto: Nils Harald Ånstad