Mandag kom nyheten om at Beslutningsforum sier ja til legemiddelet nusinersen (Spinraza) som behandling for aktuelle barn med den alvorlige muskelsjukdommen SMA.
Mange foreldre og pårørende jublet, men onsdag er jubelen for noen erstattet med usikkerhet.
Glede og lettelse over Spinraza-ja
– Nesten ferdige
Det blir satt visse kriterier for bruken og ordningen skal evalueres etter seks måneder. Hvilke kriterier som vil bli satt er ikke offentlig kjent.
Mediekontakt Anne May Knudsen for Beslutningsforum for nye metoder forteller onsdag morgen at kriteriene er under arbeid, men at en skal gå en siste runde med fagmiljøene.
– Kriteriene er nesten ferdige, og vil bli publisert når de er ferdige, sier Knudsen til Sunnmørsposten ondag morgen.
– Jeg ønsker jo å leve. Ergo så ønsker jeg medisin
Faggruppe skal vurdere hver pasient
I beslutningen til Beslutningsforum for nye metoder, som ble publisert mandag, står det blant annet følgende forutsetninger for innføring av behandlingen:
Det skal benyttes start- og stoppkriterier som pasienter skal vurderes opp mot ved ev. oppstart av behandling og i det videre forløpet.
Det skal etableres en nasjonal faggruppe med medlemmer fra alle regionssykehusene som blant annet skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier.
Slik hjelper million-medisinen Adele Elvira
Svenske kriterier?
I Sverige ble det før jul besluttet å gi Spinraza med strenge start- og stoppkriterier for behandling.
Dersom en tilsvarende modell innføres i Norge, vil det bety at en del SMA-barn med type 2 og 3 av sjukdommen ikke vil oppfylle kriteriene.
Tre typer
Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig nevrologisk sjukdom som fører til at muskelfunksjoner og muskelmasse gradvis brytes ned.
Det er vanlig å dele SMA inn i tre typer ut fra hva som er den høyeste motoriske funksjonen til pasienten:
SMA type I – høyeste motoriske funksjon er liggende
SMA type II – høyeste motoriske funksjon er sittende
SMA type III – høyeste motoriske funksjon er stående/gående
SMA type 1 er den mest alvorlige, der forventet levelader er antatt å være to år uten respirator. Det er glidende overganger mellom typene.
Til Dagsnytt 18 mandag kveld sa leder for Beslutningsforum, Lars Vorland, følgende:
– De sykeste har blitt behandlet siden før sommeren. Nå starter vi også i gruppe to og noen i gruppe tre.